Wired’in haberine göre,
Neredeyse bir yıl Onaylanmasının ardından Nobel ödüllü Crispr teknolojisinin kullanıldığı ilk tıbbi tedavi artık hastalara uygulanıyor.
Casgevy adı verilen gen düzenleme tedavisi, orak hücre hastalığı ve beta talasemi adı verilen ilgili kan bozukluğu olan kişiler içindir. Birleşik Krallık düzenleyicileri tedaviyi Kasım 2023'te onayladı, ardından ABD ve Avrupa Aralık ayında onayladı. Casgevy'yi pazarlayan ilaç şirketi Vertex, 5 Kasım'da yaptığı kazanç açıklamasında, Casgevy'yi klinik araştırma dışında alan ilk kişiye bu yılın üçüncü çeyreğinde doz uygulandığını duyurdu. Şirket bu hastadan 2 milyon dolar gelir elde ettiğini bildirdi. (Casgevy, ABD'de 2,2 milyon dolarlık bir fiyat etiketiyle çıkış yaptı.)
Vertex'in baş işletme sorumlusu Stuart Arbuckle, kazanç açıklamasında şunları söyledi: “Cagevy hastalar, doktorlar ve politika yapıcılar tarafından coşkuyla karşılandı ve lansman tüm bölgelerde ivme kazanıyor.” İlave hastaların tedaviye ticari olarak eriştiğini de sözlerine ekledi.
WIRED, Vertex'i e-posta yoluyla takip ettiğinde, sözcü Eleanor Celeste Casgevy alan hastaların tam sayısını vermeyi reddetti. Ancak şirket, geçen çeyrekte 20 hastadan bu sayının tedaviyi almak üzere 40 hastaya hücre koleksiyonu yapıldığını söylüyor.
Orak hücre hastalığında ve beta talasemide hastalar, kırmızı kan hücrelerinde oksijenin vücutta taşınmasından sorumlu madde olan sağlıklı hemoglobin üretmezler. Hemoglobin genindeki hatalar suçludur. Sonuç olarak, orak hücreli kişilerde birbirine yapışan ve kan akışını engelleyen, aşırı ağrı nöbetlerine neden olan sert, hilal şeklinde kırmızı kan hücreleri bulunur. Bu ağrı krizleri saatlerce veya günlerce sürebilir ve hastaları hastaneye kaldırabilir. Beta talasemide vücut yeterli miktarda hemoglobin üretemez ve bu da anemiye yol açar. Şiddetli beta talasemisi olan kişilerin yaşamları boyunca birkaç haftada bir düzenli kan nakline ihtiyaçları vardır.
Casgevy, Crispr kullanarak kişinin kendi hücrelerini değiştirerek sağlıklı bir hemoglobin türü üretmesini sağlıyor.
Tedavinin uygulanması karmaşık olduğundan ve prosedürü yalnızca belirli hastaneler gerçekleştirebildiğinden, Casgevy alan hastalardaki gecikme mutlaka beklenmedik bir durum değildir. Geçen haftaki kazanç açıklamasında Arbuckle, artık 45 tedavi merkezinin Casgevy'yi yönetmeye yetkili olduğunu ve Vertex'in bu sayının dünya çapında yaklaşık 75'e çıkmasını beklediğini söyledi.